Osemletni Teo Slodnjak se bori z eno najtežjih redkih genetskih bolezni. ZZZS se pri zavrnitvi financiranja zdravljenja v ZDA sklicuje na strokovno mnenje in nezadostne dokaze o učinkovitosti, njegova starša pa opozarjata, da bolezen ne čaka. Za zdravljenje morajo zbrati približno 2,5 milijona evrov.
Osemletni Teo Slodnjak iz okolice Ptuja se bori z Duchennovo mišično distrofijo, hudo in napredujočo genetsko boleznijo, ki postopoma uničuje mišice ter otrokom jemlje gibanje in samostojnost.
Njegova družina je upanje našla v genski terapiji Elevidys, ki jo lahko Teo prejme v Združenih državah Amerike. Toda ZZZS je z odločbo, izdano 24. julija 2026, zavrnil vlogo za financiranje zdravljenja. Družini je tako ostala dobrodelna akcija, v kateri morajo zbrati približno 2,5 milijona evrov.
Zbrali so že prvi milijon, vendar bolezen ne čaka
Po najnovejših podatkih Društva Viljem Julijan je bilo za Tea zbranih 1.037.000 evrov, do končnega cilja pa manjka še približno 1,5 milijona evrov.
Teov oče David opozarja: »Teu se čas izteka.« Bolezen napreduje, zdravljenje pa mora po navedbah družine prejeti, dokler še lahko samostojno hodi in izpolnjuje druge zdravstvene pogoje.
Starša David in Dragica zagotavljata, da se kljub zavrnitvi ne bosta predala. Ko je zbrani znesek presegel prvi milijon, sta bila ganjena do solz.
»Vsaka donacija nama daje novo moč in upanje,« je sporočila Teova mama.
Podobno pot je pred Teom prestal deček Jaka, ki ima isto bolezen. Tudi njegovo zdravljenje je ZZZS zavrnil, nato pa so ljudje z donacijami zbrali potrebnih 2,5 milijona evrov in Jaka je odpotoval na zdravljenje v ZDA.
Kaj Elevidys dejansko naredi?
Elevidys ni zdravilo, ki bi otroka ozdravilo ali v vseh celicah popravilo okvarjeni gen. Gre za enkratno gensko terapijo, pri kateri virusni prenašalec v mišične celice dostavi navodilo za izdelavo skrajšane oblike distrofina oziroma mikrodistrofina.
Distrofin je beljakovina, ki jo bolniki z Duchennovo mišično distrofijo zaradi okvare gena ne proizvajajo pravilno. Cilj terapije je mišicam zagotoviti delno funkcionalno nadomestilo in s tem upočasniti propadanje njihovih sposobnosti.
Ameriška agencija FDA dovoljuje uporabo Elevidysa pri bolnikih z Duchennovo mišično distrofijo, ki so stari najmanj štiri leta, imajo potrjeno mutacijo gena DMD in še lahko hodijo. Po navedbah družine je Teo v ZDA že opravil preglede, tamkajšnji zdravniki pa so ocenili, da zdravljenje lahko prejme.
Zakaj je ZZZS zdravljenje zavrnil?
ZZZS pojasnjuje, da sam ne odloča o medicinski primernosti zdravila, ampak je po zakonu vezan na mnenje Konzilija za napredna zdravljenja Pediatrične klinike UKC Ljubljana.
Konzilij je ocenil, da na podlagi razpoložljivih dokazov ni mogoče pričakovati ozdravitve, izboljšanja ali zanesljive preprečitve nadaljnjega slabšanja Teovega zdravstvenega stanja. Opozoril je tudi, da možnosti zdravljenja v Sloveniji še niso izčrpane, saj je na voljo zdravilo Duvyzat oziroma givinostat, ki lahko upočasnjuje napredovanje bolezni.
Pomemben del spora je klinična raziskava tretje faze EMBARK. Ta po enem letu pri glavnem merilu gibalnih sposobnosti ni pokazala statistično pomembne razlike med otroki, ki so prejeli Elevidys, in skupino, ki je prejela placebo.
Nekatera druga merila gibanja so bila za zdravljene otroke ugodnejša, vendar avtorji raziskave opozarjajo, da iz njih ni mogoče zanesljivo dokazati dokončnega učinka terapije.
Tudi Evropska agencija za zdravila je julija 2025 priporočila zavrnitev dovoljenja za promet z Elevidysom v Evropski uniji.
Obstajajo tudi resna varnostna tveganja
Elevidys je v ZDA še vedno odobren za bolnike, ki lahko hodijo, vendar je FDA novembra 2025 zdravilu dodala svoje najmočnejše varnostno opozorilo zaradi možnosti hude poškodbe jeter in akutne odpovedi jeter.
Sprememba je sledila smrti dveh nepokretnih bolnikov. Zdravljenje je bilo nato omejeno na bolnike, ki še hodijo, po terapiji pa so potrebne pogoste preiskave jeter in skrbno zdravstveno spremljanje.
To ne pomeni, da bo enak zaplet doživel Teo. Pomeni pa, da spor ni preprost boj med »zdravilom, ki zagotovo pomaga«, in državo, ki ga noče plačati. Gre za terapijo z velikim potencialom, vendar tudi z negotovo stopnjo dolgoročne koristi in resnimi tveganji.
Društvo: Zakaj imamo sklad, če morajo starši še vedno prositi ljudi?
V Društvu Viljem Julijan menijo, da primer razkriva pomanjkljivosti novega sistema financiranja zdravljenja redkih bolezni.
Predsednik društva dr. Nejc Jelen trdi, da je bilo vlogi priloženo pozitivno mnenje tujega zdravnika, ki ni dobilo ustrezne teže. ZZZS odgovarja, da je bilo to mnenje del dokumentacije, konzilij pa je stopil v stik še z dvema tujima strokovnjakoma, od katerih ni prejel jasne potrditve, da bi Elevidys pri Teu nedvomno izboljšal stanje ali upočasnil bolezen.
To je jedro primera: starša pred očmi gledata napredujočo bolezen in želita sinu omogočiti vsako možnost, zdravstveni sistem pa mora odločati na podlagi dokazov, varnosti, zakonskih pogojev in enake obravnave vseh bolnikov.
Toda za družino te razlage ne spremenijo neposredne resničnosti. Denarja ni, bolezen napreduje, odločitev pa morajo zdaj namesto države nositi starša in darovalci.
Kako lahko pomagate Teu?
Za Tea lahko prispevate:
SMS-donacija: pošljite TEO5 ali TEO10 na številko 1919.
Bančno nakazilo:
Prejemnik: Društvo Viljem Julijan
IBAN: SI56 0400 0028 1688 717
Sklic: SI00 777222
Namen: Za Tea
Zbrati morajo še približno 1,5 milijona evrov. Za Tea in njegova starša pa je najpomembnejše, da denar ne pride prepozno.